细胞治疗行业研究报告

细胞治疗行业研究报告

2019.1.7

一、行业概况

(一)行业基本概况

　　干细胞是一类具有自我复制能力和多向分化潜能的多能细胞，是人体的种子细胞，被医学界称为“万用细胞”。干细胞及其分化产品为有效修复人体重要组织器官损伤及治愈心血管疾病、代谢性疾病、神经系统疾病、血液系统疾病、自身免疫性疾病等重要疾病提供了新的途径，以干细胞治疗为核心的再生医学，将成为继药物治疗、手术治疗后的另一种疾病治疗途径，从而成立新医学革命的核心。

　　按照分化潜能，干细胞可分为三大类：全能干细胞、多能干细胞、单能干细胞。    全能干细胞：具有形成完整个体的分化潜能，如胚胎干细胞。多能干细胞：具有分化出多种细胞组织的潜能，如造血干细胞、神经细胞。单能干细胞：只能向一种或两种密切相关的细胞类型分化，如上皮组织基底层的干细胞，肌肉中的成肌细胞。    按照发育阶段，干细胞又可以分为：胚胎干细胞与成体干细胞。

　　胚胎干细胞：胚胎干细胞来源于胚胎或者胎儿细胞，它是一种高度未分化细胞，具有发育的全能性，能分化出成熟个体的各种类型的细胞、组织和器官。从分化潜能来讲，胚胎干细胞具有最高的分化潜能，是真正的“万能细胞”。    成体干细胞：成体干细胞来源于成年动物的许多组织和器官，包括神经干细胞、造血干细胞、肌肉干细胞、皮肤干细胞、乳腺干细胞、肿瘤干细胞、骨髓间充质干细胞等等；简单讲，成体干细胞就是在成熟的“已分化组织”中的“未分化细胞”。成体干细胞具有自我更新能力，并且能够分化成为某种特定功能的细胞，从而使组织和器官保持生长和衰退的动态平衡干细胞应用潜力巨大

　　干细胞可应用于体外培养重建组织器官。该目标如果得以实现，可以解决器官移植的难题，并且器官移植可成为癌症治疗的手段之一，但这项工作目前主要在理论研究过程中。日本理化学研究所（RIKEN）研究员笹井芳树（Yoshiki Sasai）领导的课题组在该领域做出突出的贡献，他们成功地使用老鼠的胚胎干细胞通过三维培养体系构建了功能性的视杯（eye cup）和垂体前叶（anterior pituitary），这一突破随后在人源胚胎干细胞中得以实现。令人惋惜的是，因小保方晴子（Haruko Obokata）的STAP （Stimulus-triggered acquisition of pluripotency） 事件影响，笹井芳树引咎自杀。

干细胞治疗的简图

来源：deerstemcell.com

　　另外，它可应用于动物体内培养人的组织器官。这项工作的意义和上述体外培养的工作相似，主要技术原理是通过向基因改造的动物胚胎（比如猪、羊等经基因改造后不能正常发育某一特定器官的大型哺乳动物）注射人源干细胞，以期获得由人源干细胞发育而来的相应器官组织。在技术上，可以回避复杂的体外干细胞培养，分化诱导和组织生成条件的摸索。但它也面临诸多挑战，例如如何提高人源干细胞在动物中的整合效率。

　　干细胞的另一重要应用是将病人组织细胞去分化和再分化，已分化细胞可通过简单的遗传操作去分化和再分化，这是干细胞理论研究和临床应用的革命性飞跃。在理论上，去分化干细胞的获得和体外培养可帮助理解全能性和细胞分化的本质，而特定疾病相关的去分化干细胞则可以作为体外的模式体系研究相应疾病的发生机理。

　　在临床应用上，这意味着可以使用该病人（比如肺癌病人）特异的、已分化的细胞（比如皮肤细胞）去分化后形成干细胞，再分化成相应的疾病组织（比如肺细胞）。这种通过实验室操作，而非手术切除，即可获得病人的肺细胞，大大地扩展了医生了解病人发病机理的手段，同时可将这些病人特异的疾病细胞用于药物筛选，以获得最有效的治疗方案。在精准医疗的大环境下，该研究方向具备蓬勃的潜力。通过已分化组织获得的诱导干细胞也回避了人源胚胎干细胞使用的伦理问题。去分化干细胞已经成功用于临床，通过去分化干细胞的移植，可治疗多种疾病。

　　干细胞移植（stem cell transplantation） 或干细胞治疗是目前最广为人知的干细胞治疗方式。仅从概念上，就很简单，因为干细胞的多能性和分化能力，注射干细胞到特定的组织，可修复疾病或者物理损伤的组织。然而，正因为概念的简单性和强大商业利益的驱动，干细胞移植亦成为商家和医院最为滥用的干细胞治疗方式之一，消费者和病人需要谨慎面对这种治疗手段。

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